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不少遗传病发源于单个碱基的变异
编辑:中国优生优育网 2016年01月23日 11:43
 
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不少遗传病发源于单个碱基的变异

  本次研发的基因编辑方法,基于创新基因组学项目博士后研究员克里斯托弗·理查森的两项发现:第一,以“cas9蛋白”切割双链dna片段以后,该蛋白会与染色体附着长达6个小时;第二,当“cas9蛋白”与dna片段双链上的3个点位附着时,双链上还有一个点位处于闲置状态。

  理查森设想,把用于矫正变异的dna片段直接送达上述切割位置,或许可以改善粘贴效率。于是,他构建了一个dna片段,它能与处于闲置状态的点位结合,同时将其携带的所需基因嵌入与闲置点位同一链上的另一个结合点位。

  实验结果显示,借助这一方法,矫正基因变异的成功率可达60%。

  理查森介绍说,如果只需改变dna片段中的极小区域,比如不超过30个碱基对,上述新方法会“极为有效”。碱基对是构成dna分子的基本模块,不少遗传病发源于单个碱基的变异。所以,新方法有助于医治镰状细胞贫血和严重复合免疫不全等遗传病。来源:新华网

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